日本是世界上預(yù)期壽命最高的國家之一，同時(shí)，面對(duì)快速老齡化的人口，包括心血管疾病和II型糖尿病在內(nèi)的慢性疾病的負(fù)擔(dān)正在增加。出于這個(gè)原因，日本衛(wèi)生保健當(dāng)局正在鼓勵(lì)對(duì)這些疾病的治療和預(yù)防的研究，除了促進(jìn)再生醫(yī)學(xué)的潛力。
除了擁有武田、安斯泰來、衛(wèi)材等醫(yī)療保健巨頭之外，日本還是生物技術(shù)公司在亞洲的熱門市場(chǎng)。不過，歷史上，即將成立的初創(chuàng)公司受到外國資金的限制，往往依賴于日本風(fēng)險(xiǎn)投資公司(Nippon venture capital)、新生資本合伙公司(Shinsei capital Partners)和東京大學(xué)邊緣資本合伙公司(University of Tokyo Edge capital Partners)等本土風(fēng)險(xiǎn)投資公司。
盡管歷史上缺乏外國投資，但日本的生物技術(shù)領(lǐng)域正蓬勃發(fā)展，全球投資者表現(xiàn)出越來越大的興趣。
在2021年，流入日本生物技術(shù)領(lǐng)域的外國投資額增至9800萬美元，幾乎是前幾年的三倍。最著名的全球支持者包括Newton Biocapital、F-Prime Capital和軟銀集團(tuán)。這是因?yàn)樾鹿诜窝滓咔樵谑澜绶秶鷥?nèi)掀起了投資生物技術(shù)的熱潮。
當(dāng)下日本最熱門的五家私營生物技術(shù)公司，在過去兩年中籌集了大量資金，正在開發(fā)針對(duì)癌癥、心血管疾病和炎癥性疾病等一系列疾病的創(chuàng)新療法。（以首字母順序排列）
1. Chordia Therapeutics Inc.
總部：藤澤
成立時(shí)間：2017
Chordia Therapeutics的名字來自英語術(shù)語“和弦”，指的是通常以和諧的方式演奏的一系列音符。同樣，該公司的目標(biāo)是與利益相關(guān)者和合作者和諧合作，開發(fā)一流的癌癥小分子治療方法。
Chordia的先導(dǎo)程序是一種藥物，可以破壞腫瘤細(xì)胞中RNA的處理過程。在健康細(xì)胞中，RNA分子通常從DNA模板轉(zhuǎn)錄并拼接在一起，以指導(dǎo)新蛋白質(zhì)的產(chǎn)生。一些癌細(xì)胞在RNA剪接機(jī)制中積累突變，對(duì)干擾這一過程的Chordia藥物變得脆弱。
2022年5月，Chordia在C輪融資中籌集了3100萬美元（約合40億日元）。這輪融資的目的是推動(dòng)該公司的先導(dǎo)藥物通過I期試驗(yàn)，并為其剩余藥物的臨床前開發(fā)提供資金。本月，該公司宣布了其先導(dǎo)候選藥物I期試驗(yàn)的中期結(jié)果，到目前為止，招募的患者中有4名出現(xiàn)了對(duì)治療有反應(yīng)的跡象。
2. Heartseed Inc.
總部：東京
成立時(shí)間：2015
當(dāng)心肌受到不可修復(fù)的損傷，無法泵血時(shí)，就會(huì)發(fā)生心力衰竭。雖然這種致命的疾病可以通過心臟移植來治療，但可供選擇的供體普遍短缺，因此迫切需要替代方法。
2021年6月，干細(xì)胞療法開發(fā)商Heartseed在C輪融資中籌集了3650萬美元（約合40億日元）。Heartseed希望通過干細(xì)胞療法提供挽救心臟的再生途徑。
在實(shí)驗(yàn)室中，Heartseed將患者的皮膚細(xì)胞重新編程成一種叫做誘導(dǎo)多能干細(xì)胞的干細(xì)胞，并將這些干細(xì)胞培養(yǎng)成心肌細(xì)胞。然后，該公司將肌肉細(xì)胞作為小簇或“種子”注入心臟組織，以修復(fù)肌肉。
獲得C輪融資后，Heartseed能夠?qū)⑵渲饕蜻x藥物投入臨床開發(fā)，包括計(jì)劃于今年晚些時(shí)候進(jìn)行的I/II期試驗(yàn)。去年，Heartseed公司還向諾和諾德公司（Novo Nordisk）授權(quán)，在日本以外的地區(qū)共同開發(fā)這種療法。
3. LUCA Science Inc.
總部：東京
成立時(shí)間：2018
今年6月，LUCA Science在B輪融資中獲得了3030萬美元（約合38.6億日元）的巨額資金。該公司正在開發(fā)一種不同尋常的治療多種疾病的方法：基于線粒體（人類細(xì)胞中產(chǎn)生能量的植物）進(jìn)行治療。
該技術(shù)可以很好地在中風(fēng)和心臟病患者中發(fā)揮作用。在這兩種情況下，血液分別被阻斷到大腦和心臟的關(guān)鍵組織。阻塞后血液再灌注到這些組織中，可以通過破壞線粒體來殺死這些組織。提供健康的線粒體可以保持組織正常工作，保護(hù)它免受傷害。
LUCA Science計(jì)劃利用B輪融資的資金來加速線粒體療法的臨床前開發(fā)，并建立其生產(chǎn)工藝。2022年5月，該公司還與同胞制藥公司Kyowa Kirin Co.,Ltd.簽署了合作協(xié)議，共同開發(fā)罕見遺傳疾病的線粒體療法。
4. Modulus Discovery Inc.
總部：美國波士頓和東京
成立時(shí)間：2016
Modulus Discovery專注于開發(fā)治療癌癥、炎癥性疾病和罕見遺傳疾病等疾病的小分子療法。
該公司采用多種策略來加速藥物研發(fā)過程。其中包括使用超級(jí)計(jì)算機(jī)模擬靶蛋白；結(jié)構(gòu)蛋白生物學(xué)；與肽藥物專家PeptiDream合作；利用全球網(wǎng)絡(luò)獲取生物專業(yè)知識(shí)。Modulus Discovery最先進(jìn)的藥物項(xiàng)目正處于治療慢性炎癥疾病的晚期臨床前試驗(yàn)階段。
2022年3月，Modulus Discovery在C輪融資中獲得2040萬美元（約合23.4億日元）。這筆資金將用于通過擴(kuò)大基礎(chǔ)設(shè)施、合作和員工數(shù)量來推進(jìn)公司的研發(fā)項(xiàng)目。
5. Noile-Immune Biotech Inc.
總部：東京
成立時(shí)間：2015
Noile-Immune這個(gè)名字是由“沒有疾病”和“沒有免疫，就沒有生命”這兩個(gè)短語混合而來的。這家公司正在研發(fā)用于治療癌癥的CAR-T細(xì)胞療法，傳統(tǒng)的方法是提取患者的免疫T細(xì)胞，在實(shí)驗(yàn)室中對(duì)其進(jìn)行工程改造，以捕獲癌細(xì)胞，然后再將其注入患者體內(nèi)。
與已批準(zhǔn)的CAR-T細(xì)胞療法不同，Noile-Immune的療法僅限于治療各種類型的血癌，它的目標(biāo)是治療實(shí)體瘤。該公司通過改造免疫T細(xì)胞來產(chǎn)生蛋白質(zhì)，使免疫細(xì)胞遷移到腫瘤部位。
Noile-Immune正在實(shí)體腫瘤患者中測(cè)試其先導(dǎo)候選藥物的I期臨床試驗(yàn)。該公司還與武田制藥、歐洲細(xì)胞治療專家Adaptimmune和Autolus等合作伙伴共同開發(fā)治療方法。此外，Noile-Immune公司正在研發(fā)一種異基因版本的細(xì)胞療法——免疫T細(xì)胞來自健康的捐贈(zèng)者，而不是患者。
為了幫助其主要候選疫苗的臨床開發(fā)，Noile-Immune在2021年初的C輪融資中籌集了2180萬美元（約合23.8億日元）。但是，該公司在2022年1月遭遇挫折，與美國公司Legend Biotech的合作協(xié)議破裂。盡管如此，其他外部公司仍然對(duì)Noile-Immune的產(chǎn)品感興趣，包括日本的第一三共株式會(huì)社，該公司選擇在2021年底評(píng)估Noile-Immune的技術(shù)。
本文內(nèi)容編譯自：
Japan’s five hottest biotech companies in healthcare
https://www.labiotech.eu/best-biotech/japan-hottest-biotech-healthcare/
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